1978年中国改革开放后，波音加快了在中国市场的扩张步伐，我的教父理查德·海特曼在这一过程中起了关键作用。当我和家人1999年搬来中国时，他对我说：“孩子，有些事你要记住。如果中国政府想让每个人每周多吃一个鸡蛋，到哪儿能弄来那么多下蛋的鸡呢？”他是想让我认识到中国政府在经济发展上所面临的艰巨挑战，这也是我至今仍在思考的问题。过去20年间，我很荣幸看到中国社会发生了彻底而根本性的转变，包括让8.5亿多人脱贫、进入中等偏上收入国家行列，并成为世界第二大经济体的非凡壮举。
中国医疗体系的发展和现代化是中国政府取得的重要成就之一。中国的基本医疗保险覆盖率已经超过了95％，医疗服务系统每天服务量达2390万人次。过去十年间，中国政府在推动医疗改革方面作出了巨大努力，全面改善了居民的健康状况，同时推动了中国的包容性社会发展建设。
在医药领域，一些关键的改革举措不仅提升了产品质量、加速了研发进程，也让更多的患者从创新药中获益。诺华一直与外部研究机构合作，分析改革政策框架，以期将研究结果转化为对政府的政策建议。在与上海市卫生和健康发展研究中心的合作中，我们梳理了药品定价和医保政策及药品采购措施，并分析这些政策和措施对药价的影响，及其在缩减医药卫生支出上的潜在影响。与北京大学的合作，聚焦罕见病患者这一弱势群体。除了罕见病相关药品政策，我们也探讨了通过建立更全面的罕见病保障体系（包括设立专项治疗基金），帮助罕见病患者公平获得医疗服务的可能性。
我们发现，得益于国家药品集采和医保目录准入谈判等定价与采购政策的实施，不仅为中国医疗卫生系统节约了可观的经费，重要的是，也极大地提高了患者对创新药的可及性。接下来，除了药品价格之外，政策还应更多考虑药物创新为患者和社会创造的价值。这将有助于推动中国的医药创新，并有望在整个医疗卫生体系中实现更有效的资源配置。同时，我们建议充分利用改革节约的资金，将更多的预算用于支持药品创新和改善创新药物的可及性，特别是针对罕见病，如建立包括多渠道筹资的疾病基金等的全面罕见病保障机制。
药品集采显著节约医药卫生费用
2018年推出的“4+7”集中采购试点，涉及25个药品，为期一年。通过降低药价、鼓励仿制药使用，以及提高优质性价比产品的可及性等达到了控费的目标。
截至2020年11月，政府已经在4+7试点的基础上开展了三轮全国性药品集中采购。根据国家医疗保障局最新发布数据，截至2020年11月，三批国家药品集中采购共中选112个品种，按照约定采购量测算，每年费用从659亿元下降到120亿元，节约539亿元。
针对医保准入的政策分析表明，2017年以来，国家医保目录调整的频次增加对患者可获得的药品种类产生影响。2018年，17种创新药通过抗癌药品准入专项谈判被纳入医保目录。2019年医保目录准入谈判后，又有70种创新药被纳入目录。自2017年以来，除了中药以外，有123种创新药通过准入谈判被纳入医保目录，其中54种用于治疗癌症，10种用于治疗罕见病。
将创新药纳入医保目录可满足更多患者对临床药品的需求。对于因群体小而常常被忽视的罕见病患者而言，这一点尤为重要。国家医保目录准入速度的不断加快让我们深受鼓舞，因此建议在接下来的医保目录调整中引入更加动态的流程。如在药品获得国家药监局批准后，即刻启动新药和新适应症纳入医保目录的流程，从而使患者更早地获得所需的创新药。
我们也看到，药品价格还是当前药品集中采购中标和医保目录谈判成功的主要因素，尤其在招采过程中，对产品在价值和质量之间的差异以及企业向市场供应的能力的考量尚需加强。实际上，科学的药品评估需要辅助数据证据，充分衡量其能为患者、医疗卫生系统和社会产生的价值。因此，包括药品集中采购和医保目录准入谈判等政策应以药品价值评估结果为基础，从而科学决策。药品的价值应包括增加的疗效、提高的耐受性、便于管理和增强治疗依从性，以及通过提高生产力为医疗卫生系统和社会节省的成本，例如让员工尽早重返工作岗位。
罕见病群体需要更多的医疗资源倾斜
罕见病尽管患病率很低，但会长期损害患者的身体健康，甚至威胁其生命，而医务人员在罕见病诊疗方面的经验有限，让相应公共卫生政策的制定也面临挑战。
据估计，现有罕见病达7000种，约占人类疾病总数的10％。由于罕见病从科学角度而言非常复杂，加之发病率极低，因此罕见病药物的研发极具挑战性。在更广泛的层面上，罕见病需要医疗和护理系统投入大量资源。
近年来，中国相关政府部门已针对罕见病出台了多项政策，对加快药品上市、提升临床诊疗水平等促进很大。举措之一就是发布《罕见病目录》，首次界定了121种罕见病。鉴于目前全球已知的大量罕见病种，未来仍需对该目录进行扩展。另外，政府的举措还包括发布含有多个罕见病药品在内的、已在海外获批但尚未在中国上市的急需药品清单，成立全国罕见病诊疗医院协作网络，建立罕见病登记系统，以及出台《罕见病诊疗指南》。
尽管如此，罕见病患者仍然面临诸多难题，如无法快速获得准确诊断、缺乏相应的治疗手段，由于保障制度缺乏导致可负担性很低。例如，收录的121种罕见病已有162种治疗药物，然而目前仅有83种药物在中国上市，其中仅有38种药物纳入了医保目录。《2018中国罕见病调研报告》显示，目前罕见病患者年平均治疗费用超过5万元，且个人自付部分近80％。因此，中国有必要建立相应的医疗保障机制，以保障这一类患者群体公平享有医疗服务的权利。
完善筹资机制是减轻罕见病患者经济负担的有效途径。过去几年，上海、山东、北京、广东、青岛和浙江等省市均取得了积极进展。例如，青岛市和浙江省分别通过财政拨款和重大疾病保险基金出资设立了罕见病专项资金，报销罕见病治疗费用，帮助患者减轻经济负担、增加治疗机会。值得借鉴的是：为了应对罕见病带来的挑战，许多发达国家已经建立了相应的体系和国家罕见病应对计划，将创新药物纳入保障范围。如澳大利亚、比利时、法国、意大利、日本和英国等国都已经将罕见病药物直接纳入国家保障计划，几乎所有费用都可以报销。
用药品控费成果支持创新
过去十年间，细胞和基因疗法领域的一系列突破性创新药物获得上市批准，为诸多罕见病提供了治疗方案。为鼓励发展生物医学技术，中国政府开展了经济开发区试点项目并出台相应优惠政策。截至2019年，中国已建立了18个自由贸易区，其中河北、海南、重庆等地均将细胞和基因疗法作为区域内发展重点。一些地方政府还专门建立细胞疗法产业园，如上海张江细胞产业园、中国（南京）细胞谷和天津滨海新区。地方政府希望先进疗法能创造百亿级的产值规模，推动国内市场的大发展。
细胞和基因疗法的巨大潜力，有助于加快药物开发和创新，并逐步引领全球产业集群的发展。但同时也要认识到，这些新技术、新疗法的研发时间长、所需投资大，会面临特定的需求和挑战。因此，鼓励医药创新不仅是解决民生问题，也是支持产业发展。
研究结果显示，近几年实施的集采节省了大量资金。建议将节约的部分资金用于支持医药创新，进一步发展和创新医疗卫生系统以满足人们日益增长的健康需求。建议资金可以用于支持包括医院改革在内的各项措施，扩展线上诊疗服务范围及其医保结算。此外，资金也可用于扩大重要且急需的罕见病药物的报销范围，提高对患者的保障水平。而针对性投资先进疗法相关的研发和业务，也将带来医疗技术的重大发展，为更多的疾病提供解决方案，全面提升社会和经济效益，满足众多患者的需求。
几年前，我的教父去世了。如果他还健在，定会惊叹中国政府及整个社会所取得的巨大发展和进步。尽管至今，我仍然不太明白下这些蛋的“母鸡”来自哪里，但我很清楚，中国之所以能实现全面发展，是因为政府在战略上一直将人民的利益置于所有现代化目标的核心。中国已经在医疗卫生和药物可及性方面取得了长足进步，相信中国的罕见病患者在不久的将来也会从中更多受益。
我们欣喜地看到，中国政府对医药卫生领域的重视程度不断提升，也希望这一势头能继续保持，通过将近期改革节约的医药卫生费用进行转化配置，进一步推动药物创新，从而提高患者对创新药的可及性。
（作者为诺华集团(中国)总裁；编辑：王小）